近日，科学城企业重庆精准生物技术有限公司（以下简称重庆精准生物）自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）的上市申请（NDA），获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。

▲重庆精准生物技术有限公司。受访单位供图

记者了解到，这款新药是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。该产品历时7年研发，此次上市申请受理成功，使其有望成为中国在该适应症首个上市的创新生物药，对生物医药产业来说，具有重大历史意义。

让“孩子”救孩子！

7年研发

为更多患儿带去治愈的曙光

当得知自己跟进了7年的pCAR-19B 上市注册申请正式受理的消息后，重庆精准生物医学事务部部长张樱子，没有欢呼雀跃，反而很平静。7年的种种历程，此刻在她心头五味杂陈。

“pCAR-19B是我们团队的第一个‘孩子’，也是在特殊时期、磕磕绊绊中艰难完成I期、II期临床试验的产品。这一路走来并不容易，很庆幸看到它即将面世去挽救更多的孩子。”张樱子说。

▲正在做实验的科研人员。雷键 摄

采访中，记者了解到该项目从 2019 年2月获批开展注册临床试验，并于当年11月在武汉启动了I期临床试验。但同年12月新冠肺炎疫情突然爆发，此后三年，项目组克服困难艰难推进研究工作。即便医院被封，项目组人员仍排除万难，从医院门口拿出血样寄出检测，保障患者安全监测及试验顺利执行；面临公司封控，许多临床、生产、质检等相关工作人员毅然决定主动留守，坚守工作岗位，只为保障各个环节不掉链子，患者能及时接受CAR-T细胞治疗。

“有一位 10 岁的急性淋巴细胞白血病小朋友，让我印象很深。”张樱子回忆着。2022年11月，这个孩子在多轮化疗复发后，幸运地通过筛选及单个核细胞采集，满怀希望地等待着CAR-T细胞输注。然而，孩子在严密防护下入院输注后仍不幸感染新冠，这就让治疗变得更加艰难。但在团队和医生的共同努力下，这个勇敢又坚强的孩子最终挺过难关，病情达到完全缓解。“上个月，我从医院那里了解到，孩子现在状态很好，持续缓解快2年了。”

可以说，这个孩子的经历不仅是一个人的胜利。据统计，到目前pCAR-19B已经为上百例这样的急淋患者及家庭带去了希望。

癌症≠绝症！

4个拳头产品

将有效治疗9 个癌症适应症

白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其中，急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一。

“我们这个目标就是要做出让老百姓用得上、用得好、用得起的CAR-T细胞药物。”重庆精准生物董事长兼首席科学家钱程教授信心满满地说。

▲重庆精准生物首席科学家钱程教授接受采访。余淮生 摄

记者了解到，这款新药历时7年研发，此次上市申请受理成功，使其有望成为中国在该治疗适应症首个上市的创新生物药，对科学城来说也是具有重大历史意义的里程碑。

值得一提的是，该公司在细胞治疗领域成果斐然，已成功获得 4 个 CAR-T 细胞一类生物新药、9 项适应症的默示许可，成为国内同行业中获批注册临床默示许可批件数量最多的企业。如，依靠自研的短时高效制备平台PRIMCAR®开发的靶向CD19的MC-1-50，目前2项适应症分别开展I期临床试验。

生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，也是西部（重庆）科学城聚力打造现代制造业集群中2个特色优势产业之一。

▲科研人员正在工作。余淮生 摄

如何才能在生物医药产业的赛道上，走得更高、更远？

科学城的探索实践是依托龙头企业，推动形成“生物药、医疗器械”为核心、“核药、精准医学”为特色的产业集群。

重庆精准生物正在建设“重庆区域细胞制备中心”。该项目位于科学城核心区，占地154亩、计划投资30亿元，这就是政企合作赋能产业的实践径之一。

西部（重庆）科学城科技产业公司相关工作人员受访时表示，“精准生物的快速发展，不仅是其自身注重科技创新的体现，也是科学城在生物医药产业方面良好氛围的体现，尤其是非常有利于越来越多像精准生物一样优质的企业入驻科学城，推动生物医药产业高质量发展。”