6月10日，记者了解到，由重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科赵晓东教授牵头完成临床试验、天坛生物下属成都蓉生药业有限责任公司研发的国内首款皮下注射人免疫球蛋白正式获得国家药品监督管理局批准上市。业内人士称，该产品的成功获批，填补了我国国产皮下注射人免疫球蛋白的空白，开启了国内免疫缺陷罕见病患儿免疫治疗新时代，对我国罕见病诊疗领域、血液制品行业发展以及儿童健康保障体系完善具有里程碑式的重大意义。

原发性免疫缺陷病是一类罕见的先天性疾病，患儿因自身免疫功能缺陷，极易反复发生严重感染、患上自身免疫性疾病，若缺乏长期规范治疗，会严重影响生长发育，甚至危及生命。

“长期以来，患儿的治疗主要依赖静脉输注人免疫球蛋白。”赵晓东教授说，这就需要患儿定期住院输注，单次治疗耗时久、就医流程繁琐，给患儿家庭带来沉重的时间、经济与身心负担。同时，静脉输注方式易引发输注反应，血药浓度波动较大，难以实现长期稳定的免疫保护。

该产品获批后，患儿可在专业指导下实现居家自主给药，大幅减少住院次数与就医成本，有效提升治疗依从性。同时，平稳持续的血药浓度能够为患儿提供长效、稳定的免疫防护，显著降低感染复发风险，助力患儿正常生长发育、回归正常生活。

据介绍，该产品的获批上市，离不开长达数年严谨、规范、系统的临床研究。试验于2021年启动，2022年2月完成首例受试者入组，2024年6月，最后一例受试患儿出组。

2025年4月，该产品顺利通过国家药品监督管理局临床试验数据核查。

业内人士表示，国产皮下注射人免疫球蛋白的获批上市，进一步完善了我国人免疫球蛋白产品矩阵，提升了国产血液制品的自主保障能力，将有效降低国内罕见病患儿对进口药品的依赖，助推我国儿童罕见病诊疗水平与国际先进水平接轨。

（受访单位供图）